Ricerca: potenzialità e barriere dei disegni sperimentali adattativi
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“Potenzialità e barriere dei disegni sperimentali adattativi” è il titolo dell’incontro online in programma venerdì 4 novembre dalle 14.30 alle 16.00. Il ciclo di seminari è ideato e promosso dalla Struttura Complessa Ricerca Clinica ed Epidemiologica dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma, sulla base dell’esperienza nel coordinamento di studi clinici e delle nuove frontiere offerte dalla ricerca scientifica. Gli argomenti saranno di volta in volta trattati in modo pragmatico da docenti autorevoli, di levatura nazionale o internazionale, in collaborazione con professionisti della U.O. Ricerca Clinica ed Epidemiologica.
Focus di questo incontro è lo sviluppo clinico dei farmaci basato su un modello consolidato che prevede l’articolazione in studi successivi partendo dal dose-finding, fino agli studi randomizzati di efficacia. Questo modello rischia di essere eccessivamente rigido, perché non riesce a incorporare informazioni che via via si rendono disponibili. Anche negli studi che più in generale si propongono di valutare strategie terapeutiche che possano migliorare la pratica clinica, la flessibilità nel disegno può portare ad una migliore applicabilità degli studi stessi. Di recente la spinta alla medicina di precisione ha portato alla definizione di studi più complessi e ad approcci cosiddetti adattativi. I disegni adattativi permettono di introdurre nel corso dello studio, pianificandoli da disegno, cambiamenti su aspetti rilevanti del disegno stesso, sulla base di risultati parziali e informazioni ottenuti durante il suo svolgimento. Ad esempio, modifiche sulla dimensione campionaria, oppure modifiche di strategia terapeutica guidate dalla risposta del soggetto (come ad esempio gli studi denominati SMART). Questi disegni sono particolarmente importanti, in quanto consentono di identificare strategie di trattamento mirate che altrimenti richiederebbero più RCT per essere valutate. Favoriscono anche l’efficienza dell’arruolamento, consentendo ad esempio di includere negli studi solo il numero di soggetti strettamente necessario per misurare gli outcome di interesse. Il seminario ha l’obiettivo di illustrare questi nuovi modelli, per favorirne l’utilizzo più appropriato.
Relatore: Maria Grazia Valsecchi (Università Bicocca)
Introduce: Giuseppe Maglietta (Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma)
La Prof.ssa Maria Grazia Valsecchi è Professore Ordinario di Statistica Medica presso l’Università degli Studi di Milano-Bicocca (Dipartimento di Medicina e Chirurgia), dove è Direttore di Scuola di Specializzazione di Statistica Sanitaria e Biometria(Dipartimento di Medicina e Chirurgia) e coordina una unità dedicata al disegno di studi sperimentali ed osservazionali ed all’analisi statistica dei dati nel campo della ricerca biomedica. I suoi interessi sono principalmente nel campo della metodologia inerente il disegno di studi clinici, i modelli prognostici, lo studio e validazione di biomarkers e i metodi per l’analisi di dati di sopravvivenza. E’ coinvolta in numerosi progetti di ricerca in molteplici aree mediche, ed è responsabile biostatistico per diversi gruppi collaborativi nell’ambito di trial nazionali e internazionali nel campo oncoematologico.